התרופה היקרה בעולם (2.8 מיליון דולר) אושרה לטיפול גנטי בארצות הברית

ביום רביעי, 26 באוגוסט, אישרה המחלקה לבקרת איכות התרופות בארצות הברית את המוצר של חברת התרופות “Bluebird Bio” לריפוי גנטי לחולים הזקוקים לעירויי דם למשך כל ימי חייהם.

המחיר שנקבע על ידי החברה המייצרת עבור כל תקופת טיפול בתרופה זו הוא 2.8 מיליון דולר, מה שהופך את התרופה הזו לתרופה היקרה בעולם.

תרופה זו מיוצרת לטיפול ב”בטא תלסמיה”, הגורם להפחתת החמצן בדם ואי ספיקת לב וכבד. מספר האנשים הסובלים ממחלה נדירה זו בארצות הברית מוערך בכ-1,500, וחולים אלו זקוקים לעירויי דם כל שבועיים עד חמישה שבועות.

לאחר אישור תרופה זו על ידי הסוכנות לבקרת איכות תרופות בארה”ב, מניות Bluebird Bio עלו ב-8%, אך ביום חמישי ירד שווי המניה של החברה ב-15%, מאחר שהמשקיעים היו מודאגים מהמכירות הפוטנציאליות של תרופה זו.

מומחים אומרים כי מרשם של התרופה הזו, שאמורה להיות משווקת בשם “זינטגלו”, יתקל בהתנגדות מצד חברות הביטוח הפרטיות בשל מחירה הגבוה.

קרדיט: פאנא איראן

תרופות ושיטות ריפוי גנטי, למרות תפקידן היעיל בטיפול במחלות כרוניות ונדירות, התמודדו מאז ומתמיד עם התנגדות מצד חברות הביטוח הפרטיות.

כך למשל, בשנת 2019, עקב התנגדות ביטוחי הבריאות הפרטיים בארה”ב, נאלצה חברת התרופות “נוברטיס” להוזיל את מחיר התרופה שלה בשם “זולגנסמה”, שמחירה היה 2.1 מיליון דולר, בהתבסס על תוצאות קליניות מוצלחות שלו בכל מטופל.

חברת התרופות Bluebird Bio אומרת שתרופה חדשה זו יכולה לרפא את המחלה באופן סופי במינון בודד, ובכך לחסל את העלות הגבוהה של עירויי דם ארוכי טווח אצל חולים ומבוטחים פרטיים.

אחד מבכירי חברת “בלו בירד ביו” אמר כי עלות עירוי הדם לכל מטופל במהלך חייו יכולה להגיע ל-6.4 מיליון דולר והמחיר שקבעה חברה זו לתרופה זו אטרקטיבי מאוד.

לדבריו, חברת “בלובירד ביו” ניהלה משא ומתן עם חברות ביטוח פרטיות על עלות טיפול בודד בתרופה חדשה זו.

הוא הוסיף: “הבטחנו לחברות הביטוח שאם התרופה הזו לא תפתור את בעיית עירוי הדם הקבוע של החולים, נחזיר להן 80% ממחיר התרופה והן קיבלו את הצעתנו”.

המחלקה לבקרת איכות התרופות בארצות הברית הזהירה מפני האפשרות הפוטנציאלית לפתח סרטן דם כתוצאה ממתן תרופה זו, אך הדגישה כי תופעות לוואי אפשריות כאלה לא נצפו במחקר רפואי.

חברת התרופות “Bluebird Bio” מקווה להתחיל לרשום תרופה זו ברבעון האחרון של השנה. אבל לא סביר שהוא ירוויח כסף בפרק זמן זה, כי תקופת הטיפול בתרופה זו אורכת בין 70 ל-90 יום מרגע איסוף הגנים של המטופלים ועד לעירוי הדם הסופי.

קרדיט: רדיו פרדה וחברת בלובירדביו